Magyar Tudomány, 1998. szeptember

---

Szilbereky Jenô
Tanulságok és tapasztalatok a gyógyszer-K+F-ben
A Bimoclomol példája

---

Az eddigi kutatási eredmények azt mutatják (a Bimoclomol jelenleg a humán klinikai vizsgálatok dóziskeresõ szakaszában van), hogy az anyag várhatóan alkalmas lehet cukorbetegség talaján kialakuló makro- és mikrovaszkuláris komplikációk (retinopátia, neuropátia, nefropátia) preventív és részben kuratív kezelésére. A preklinikai és humán kísérleti eredmények azt bizonyították, hogy az anyag toxikológiai szempontból is kitûnôen vizsgázott, és krónikus – akár sok éves – kezelésben is biztonságosan alkalmazható lehet.

A cukorbetegség a világon növekvô tendenciájú, már a lakosság 5–8%-át érinti és jelenleg a fenti komplikációk gyógyszeres kezelése megoldatlan. Az erre a célra évtizedek óta fejlesztett aldóz-reduktáz inhibitorok a klinikai vizsgálatokban sorra hatástalannak bizonyultak. A Bimoclomol az összes jól ismert gyógyszer hatásmechanizmusától eltérô módon hat, a minden eukarióta sejtre jellemzô önvédelmi, önregeneráló mechanizmusban alapvetô úgynevezett chaperonok, heat shock proteinek (HSP) ko-inducere. Pontos hatásmechanizmusának feltárása a következô évek feladata.

Azok a stratégiailag fontos döntések, melyek elengedhetetlenek voltak a sikeres végeredményhez, három fô csoportba sorolhatók:

• Mit kutassunk? – Témaválasztás.
• Hogyan kutassunk? – Szakmai alapelvek, mérföldkövek.
• Menedzselési, szervezeti, finanszírozási kérdések.

A fentieken túlmenõen van egy – ha tetszik negyedik – kiemelésre érdemes  kérdéscsoport is: a humán erôforrás, a kutatásban részt vevô személyek szerepe.

A magyar gyógyszerkutatás a múltban kiváló eredményeket hozott, de ahogy közeledünk a jelen felé, az egykori fény egyre halványabb. Le kell számolni a magyar gyógyszerkutatás különlegességének illúziójával. A magyar gyógyszerkutatás jobb például bármelyik más kelet-európai országénál, sôt jobb számos fejlett országénál is, de komoly súlya, eredménye ma már nincs a világ gyógyszeriparában. A reprodukciós kutatás ideje lejárt, a hazai gyógyszerkutató helyek azonban az originális kutatásra való áttérésben nagyon nehézkesen
haladnak. Nem történt eredményes kutatási "rendszerváltás". [Természetesen a technológiai, a generikus gyártást kiszolgáló kutatásról itt nem beszélünk.)

Mindez azt eredményezte, hogy nem, vagy alig rendelkezünk olyan kutatókkal, akik saját tapasztalatból tudják az originális kutatás logikáját, rendjét, abban professzionálisnak számítanának. Gyakorlatilag nem állt rendelkezésre, de legalábbis a Biorex rendelkezésére, olyan magyar gyógyszerkutató gárda, mely korábban sikeres originális kutatáson nevelkedett volna és kellôen ismerné a K+F folyamatot, annak buktatóit.

Az elmúlt években komoly problémáink voltak a kutatásban részt vevô személyekkel. Nemcsak a fenti okok miatt. A gyakorlati tapasztalat a Bimoclomol kutatása kapcsán azt mutatta, hogy a magyar kutatók ugyan kiválóak egy szakmai részterületen, de mentalitásuk nem tud felnôni a feladatokhoz. Ez megnyilvánul kutatási fegyelmezetlenségükben, a célirányos, hatékony kutatási vonal be nem tartásában, a kommunikációs és együttmûködési készség gyenge színvonalában. Rendkívüli nehézségeket jelentett a dokumentációs fegyelem, a gazdaságos, idôtakarékos kutatási gondolkodás kialakítása is. A mai napig sem világos egyébként kiváló eredményeket elért kutatók számára az, hogy a kutatástervezés egyik fô eleme az idõvel való kalkulálás, és ez ma gyakorlatilag minden költségnél drágább tényezõ.

Sokkal könnyebb volt a célokat, kutatási elképzeléseket, a racionális, tervezett, fegyelmezett kutatómunkát azokkal megvalósítani, akik korábban már több évig külföldön (fôleg az Egyesûlt Államokban) dolgoztak, kutattak. Az ô mentalitásuk sokat segített a "nehezen nevelhetô" kutatókon.

Talán úgy tûnik, hogy hosszasan tárgyalom a személyi erôforrás kérdését, de a Bimoclomol kutatásának tízéves tapasztalata azt mutatja, hogy ez a döntô kérdések egyike.

A morális és tapasztalatlansági kérdéseken túl a magyar (hazai) gyógyszerkutatásnak egy másik alapvetô problémája a célirányos egyetemi képzés elégtelensége.

Annak ellenére, hogy a hazai kutatók egyik legnagyobb felvevôpiaca a gyógyszerkutatás (gyógyszeripar), nincs például megfelelô farmakológusképzés, sok esetben gondot okoz a frissen végzett diplomásoknak a patkány megfogása is, nemhogy azok kísérleti mûtése. Ezek mellett már nem is érdemel említést a gyógyszerkutatói szemlélet alapelemeinek hiánya. A Biorexben jelentôs energiákat kötött le a fenti fiatalabb kutatógárda "gyógyszerkutatóvá" képzése. Ezt a luxust nemhogy mi, hanem a konkurens nyugati cégek sem engedhetik meg maguknak.

Az oktatási háttér teljesen hiányzik a gyógyszerkutatás közép- és felsô menedzserei esetében. A magyarországi gyógyszerkutatás magyar vezetôinek legalább 95%-a autodidakta: ezt a speciális szakmát saját és cége kárán az ipari kutatásban igyekszik elsajátítani. Teljes a hiány orvosi, biológiai alapképzettségû megfeIelô gyógyszerkutatási menedzserben.

Összegezve, a fenti hiányosságok a Biorex innovációs folyamatában napi gondokat jelentettek és jelentenek ma is, így le kell számolni azzal az illúzióval, hogy Magyarországon az originális gyógyszerkutatáshoz minden tekintetben megfelelô minõségû kutatói gárda áll rendelkezésre.
 

Témaválasztás

A kutatások döntô többségének sikere vagy sikertelensége már a téma és ezen belül követett kutatási irány kiválasztásánál eldõl.

A jövôbeni eredményesség esélyének rossz – vagy jó – felmérése számtalan tényezô együttes figyelembevételével és reális mérlegelésével kellene hogy történjen. Ilyen tényezôk lehetnek például – a teljesség igénye nélkül – a szakmai hozzáértés, az anyagi és tárgyi feltételek, a konkurencia, a tudományos trendek, az idôigény, az alternatív tudományos-kutatási irányok, a megvalósíthatóság, a piac igénye, nagysága, gazdaságossági kérdések stb.

A döntéshozók felelôssége, hogy a legrelevánsabb paramétereket meghatározva, azokat racionálisan súlyozva, a legjobb esélyt válasszák ki. Ez vonatkozik a kutatási cél meghatározására, majd azt követôen vagy azzal együtt a konkrét kutatási irány, téma választására is.

A témaválasztás szigorúan és elsôsorban gazdasági jellegû döntés, gyógyszerpiaci adatok és esélyek alapján. Különösen vonatkozik ez a gazdálkodó, vállalati struktúrában mûködô gyógyszerkutató helyekre, mint amilyen a Biorex Rt. is. A leendô gyógyszer piaci méretének, forgalmi esélyeinek reális megítélése a döntés elôkészítésénél alapvetô, e nélkül nem lenne szabad új kutatásokat indítani.

A korábbi évtizedek hazai ipari gyógyszerkutatási tapasztalata viszont azt mutatja, hogy a fentiekkel szemben az ötletszerûség dominált és rendkívül nagy teret kaptak szubjektív helyi érdekek, szempontok is.
A Biorex Rt.-nél arra törekedtünk, hogy elôször is világos és reális célt határozzunk meg. Ez azt jelentette, hogy olyan terápiás terüIeten kutatunk, ahot a gyógyszeres ellátás gyenge vagy még nem megoldott.

Nem kutatunk Ca-antagonistákat, nem dolgozunk ki 27. b-blokkoló anyagot, nem kutatunk antibiotikumokat stb. Azaz a témával kapcsolatos pozitív döntést a jól ismert, "mindenki" által mûvelhetô területeken nem hozunk. Amennyiben a kutató "véletlenül" az új vegyületek között ilyet találna (habár erre információt csak korlátozottan szerezhet) a "hatékony" anyaggal egyszerûen nem foglalkozunk.

A múlt tapasztalatainak, adatainak, információinak alapos, több hónapon át tartó elemzô, minden érvet és ellenérvet mérlegelô és az intuíciót sem figyelmen kívûl hagyó döntése az volt, hogy próbáljunk meg bizonyos anyagokat a diabetesz okozta komplikációkra tesztelni. A világon ma megoldatlan sok tízmillió cukorbetegnél a kialakuló – az élettartamot és életminôséget alapvetõen lerontó – komplikációk (retinopátia, neruopátia, nefropátia) gyógyszeres terápiája.

Egy második stratégiai döntés: olyan egyedi kutatási profilt, területet igyekszûnk kialakítani, mely csak a Biorexé, abban specialisták lehetûnk. Tudatosan kerüljük a gyógyszerkutatás jól kitaposott útjait. Ez mit jelent?
A világ kutatóinak döntô többsége az irodalomból jól ismert biokémiai, molekulárbiológiai szempontból feltárt hatásmechanizmusokon alapuló tesztrendszereken szelektálja az új molekulák nagy tömegét. A konkurencia óriási, a versenyhelyzetben az gyôz, aki nagyobb kutatási kapacitást tud csatasorba állítani, több molekulát tud tesztelni, továbbá, akinek belsô szervezettsége nagyobb, mükôdése racionálisabb.

E versenyben egy kis cég, fôleg magyar cég esélytelen. E kutatási irányzatba beszállni nem szabad. A kicsik esélyét csak az ez elôl való kitérés, az ettôl eltérô kutatási irány adja.

A fentiekkel szemben – mint alternatíva – az a kutatás kínálkozik, mely egyéni, felfedezô jellegû, nem az ismert, bármely kutató által hozzáférhetõ eszköz-módszer rendszeren alapszik. Nyilvánvalóan ennek kockázata nagy, de eredménye is nagyobb lehet.

A Biorex Bimoclomol kutatásában a fenti stratégiai cél elérésére döntô megfontolásnak az alábbi bizonyult: csak azt az új anyagot tekintjük hatékonynak, mely szelektíven a beteg állatokon hat. Csak a betegségmodelleken lehet pozitív anyagokat kiemelni. A jó anyag egészséges kísérleti állaton hatástalan kell legyen. Így természetesen nem minôsül megfelelô molekulának az sem, mely a beteg állatot gyógyítja, de az egészséges állatra is hat.

Ezen megfontolás jelentôsége az egyéni út és kutatási profil kialakításában a késôbbi kutatások során igazo1ódott. Többek kôzött e kritérium alkalmazása vezette el a kutatógárdát arra a speciális területre (HSP alkalmazott kutatás, HSP-koindukció), melyben a Biorex ma új vegyületeivel a világon élenjáró.
 

Hogyan történjen a kutatás kivitelezése?

Ahhoz, hogy a rögzített elvekhez következetesen ragaszkodni tudjunk, azt megvalósíthassuk, több más lépés mellett, kellôen ellenôrzött, írott formákban is egységesített kutatási rendet kellett kialakítani.

A Bimoclomol kutatása során vezettük be azt az írásos döntési anyagot, melyet a cégnél – belsô használatra – projekt tervnek nevezünk és kvázi "kutatási alkotmány"-ként mûkôdik. Ez a dokumentum az alábbi fô fejezeteket tartalmazza:
a) a kutatási téma, terület megnevezése,
b) irodalmi áttekintés: az adott hatásterület lehetõ legszélesebb tömör összefoglalása a betegség patomechanizmusától, elterjedtségétôl a tudomány mai állásáig, a legjellemzõbb ismérvek, terápiás problémák elemzô áttekintésével, világos gyógyszerterápiás és gyógyszerkutatási státus bemutatásával,
c) saját kutatási háttér, elképzelés: itt minden olyan gondolat, ötlet a kutató, kutatócsoport részérôl világosan kifejtendô, amely a jövôbeni gyógyszerkutatási célkitûzés tudományos, szakmai alapját jelentheti,
d) a kutatási cél megjelölése: a célkitûzés pontos ismertetése, azok indokai esetleges ellenérvek elemzése,
e) kémiai terv: meg kell határozni azt, hogy a kutatási elképzelés, cél milyen kémiai háttérrel, új vegyületekkel érhetô el, ennek mik az indokai, továbbá, hogy a biológiai elképzelések realitása kémiai oldalról fennáll-e? Ide tartozik a "patent situation" fejezet is, melybôl elsôsorban az iparjogvédelmi tisztaság követelményeinek kell kitûnnie,
f) piaci potenciál: részletes naprakész piaci információkat kell tartalmazzon. Ennek alapján a kutatás várható befejezése – a leendõ gyógyszer piacra kerülésének idejére – szakszerû, kellôen alapos elôrejelzést kell, hogy adjon az akkori piac nagyságáról,
g) tudományos, kutatási versenytársak bemutatása, elemzése: a versenyhelyzet reális felmérése alapvetô a saját esélyek mérlegelésénél. Itt külön elemzést érdemel a saját kutatási téma esetleges egyedi jellemzôje(i), mely(ek) tudományos szempontból esetleg elônyöket hordozhatnak. Rendkívül fontos a kutatási trendek pontos elôrejelzése, esélyelemzése is,
g) mûködési terv, molekulaszelekciós stratégia: a kutatás minimális még hatékony méretének meghatározása és müködési ütemezésének elemzése kerül ide. Meghatározásra kerül a vegyületszelekciós stratégia is, definitív screen rendszerrel (I. II. és III. screen kör) annak pontos szakmai, logikai magyarázatával.

A felsorolt fejezetek nem csupán a kutatási téma indítását és a pozitív döntés bázisát képezik, hanem legalább olyan fontosak a kutatási téma mûködése, elôrehaladása során idôrõl idôre szûkséges revíziókhoz is. A kérdéskörök folyamatos felülvizsgálata, a dokumentum karbantartása kötelezô feladat a projektben résztvevõknek.

A sok szempontú piac- és tudomány-centrikus figyelés, a folyamatos mérlegelés és szükséges önrevízió a kulcsa annak, hogy szükség esetén akár a téma leállítását jelentõ vezetôi döntés is születhessen.

A fentieken túl természetesen éves kutatási tervek is léteznek, konkrét feladatokkal, felelôsökkel és határidõkkel. Ennek betartása a kutató számára kötelezô. Azonban minden ésszerû, változtatási javaslattétel is kötelezõ!
Konzekvenciákat von maga után a fentiek bármelyikének elmaradása.

Másik szervezeti megoldás, hogy a magyar gyógyszerkutatás történetében a Biorex hozott létre elôször úgynevezett "Independent Scientific Advisory Board"-ot. Ez abban tér el a hazai gyógyszergyárak tanácsadó testületeitõl, hogy a tulajdonosok és a menedzsment közösen, a részt vevô személyekre szólóan egyetértéssel hozta létre, kvázi "választott bírósági" szisztémával. Három angol professzor alkotja, akik idôrôl idôre áttekintik a Biorex kutatást, most már 6 év óta [hagyományos formában 1-2 napos zárt körû tudományos workshop keretében). Ezt követõen a professzorok a fô tulajdonosokat, a menedzsmentet és a kutatókat írásban tájékoztatják véleményükrôl, tapasztalataikról. Minden érintett személyes felelõssége, hogy a professzorok véleményét mennyiben fogadja el, illetve milyen mértékben kívánja hasznosítani.

A mûködés ezen megoldása nemcsak a tulajdonosi kört nyugtatja meg, szolgáltat biztosítékokat a kutatási irányok, a kutatás mûködés helyességérôl, a sok millió dolláros költségvetés hatékony feihasználásáról, hanem a kutatói gárdának és az irányítóknak is valódi szakmai kontrollként szolgál. Másrészrôl sikeres kutatás esetén a bizottság tagjai a Biorexet a tudományos életben is örömmel képviselik.

Új gondolatként, a Bimoclomol kutatási tapasztalataként külön is célszerû kitérni a koncentráltan iránytartó, nem szétforgácsolt racionális kutatás szükségességére. A Bimoclomol kutatási folyamatának teljes ideje alatt folyamatosan megfigyelhettük a kutatók csábítását a kisebb ellenállás, a "kommersz" irányba haladás felé. Az új ismeretek özöne, vagy divatos jól csengô irányzatok varázslatosan hatnak rájuk. Rendkívül nehéz, súlyos konfliktusoktól terhes kutatásvezetôi szempontból a vargabetûk nyesegetése, az iránytartás. A Bimoclomol esetében sikerült megoldani.

 A cikcakkban haladás veszélyezteti a kutatás eredményességét, idõ- és pénzveszteséggel jár, és súlyosabb esetben a választott (vélt) útról való letérést eredményezi. A fentiek felismerése és tudatos kezelése döntô lehet a sikeres végeredményben is.
 

Szervezeti, finanszírozási kérdések

Hazai gyógyszerkutatói körökben gyakran merül fel a kérdés: képes-e egyáltalán egy kis cég (a Biorex jelenlegi létszáma 88 fô, a toxikológiával együtt 120 fô) egy originális gyógyszertémát megvalósítani? Képes-e ennyi emberrel ilyen sokrétû feladatot kezelni?

A szkeptikusokat azzal lehet megnyugtatni, hogy egy magyar gyógyszergyárnál (pl. Richter, Egis), de akár a multinacionális cégeknél is originális, új gyógyszertémával egyszerre, teljes munkaidôben 30-40 diplomásnál több semmiképpen sem foglalkozik. Ezt a kritériumot a Biorex vagy más hasonIó méretû cég is ki tudja elégíteni. Téves az az álláspont, hogy az originális gyógyszerkutatás a multik privilégiuma. Ez egy szempontból igaz csak, a finanszírozási szempontból. Erre késôbb visszatérek.

1. ábra

A Biorex méretû cégeknek azonban van egy nagyon nagy elônyük is, a rugalmasság. Az 1. ábrából jól látható, hogy egy adott témához szükséges stáb létszáma, kutatási kapacitása a kis cégeknél külsô, intézeti, egyetemi stb. kutatókapacitások idôleges bevonásával rugalmasan változtatható, a pillanatnyi szükségleteknek megfelelôen. Volt olyan év, melyben a Bimoclomol kutatási eredményeinek 60-65 %-a külsô szerzõdéses partnerek munkájából származott.) Csak olyan fôállású (belsô) munkatársat alkalmazunk, akinek teljes idôs foglalkoztatása folyamatosan, hosszú távon, 100%-os terheléssel biztosítható.

Minden alkalmi, idôlegesen megoldandó kutatási feladatot, készséget a "piacról veszünk" (nagymûszeres analitika, kémiai gyártás, gyógyszer-technológia, speciális biokémia és farmakológia stb.), külsô megbízás formájában. E rendszernek a közepes vagy nagyvállalatokkal szemben további óriási elônye van. Amíg a Biorex minden konkrét esetben a legjobb szakmai partnert választhatja, addig a "nagyobbak" kénytelenek saját már meglevô belsô – a teljes kutatási palettát lefedô – stábjaikra támaszkodni.

Talán hasznos tanulságul szolgálhat a példája, mint jelenleg az egyetlen magyar "biotech" cégé (e terminus technicus természetesen pontatlan, de az üzleti élet, a tôzsdei szóhasználat az egyszerûség kedvéért így nevez minket, a pontosabb pharmaceutical R+D név helyett), melyre az jellemzô, hogy önálló gyártással, kereskedelemmel nem rendelkezik, kizárólag a K+F tevékenységre koncentrál és a piacon ebbôl kell megélnie.

A 2. ábra számos egyszerûsítést tartalmaz a könnyebb kezelhetôség érdekében. A multinacionális cégek adatai szerint egy új, originális molekula teljes K+F-költsége (a gondolattól a piacra kerülésig) 250-300 MUSD. Ugyanígy egyszerûsítettük a gyógyszer innovációs folyamatát kereken 10 évre.

2. ábra. Egy átlagos gyógyszerkutatás kockázat–érték viszonyai

A 2. ábrából látható, hogy a kumulált költség görbéjét a 20 és 50 MUSD költségek vonalai a 4-6 évig tartó kutatás-fejlesztési periódusban metszik, azaz egy cég originális gyógyszerkutatási témára fordítható pénze limitálja azt, hogy az innovációs folyamatban meddig haladhat elôre, meddig képes azt önmaga finanszírozni. Ez a mi esetünkben azt jelenti, hogy valahol, de legkésôbb a preklinikai folyamat végén és a humán I (esetleg kevés humán II) kutatási stádiumban a témát el kell adni. Nyilvánvalóan korábban is meg lehet tenni, de a kutatási ráfordítás és a téma értéke közötti különbség (a haszon) korai eladás esetén sokkal kisebb. Természetesen az ábrán a kockázat egyszerûsített exponenciális csökkenéséhez hasonló mértékû értéknövekedés tartozik.

Az is látható továbbá, hogy legalább 2-3 éves K+F preklinikai kutatás kell ahhoz, hogy a licenceladás kézzelfogható eredményt hozhasson, ami aztjelenti, hogy ez esetben áll talán elôször rendelkezésre a reális témamegítéléshez (és licenceladáshoz) szükséges alapvetô tudományos információ.

Nem nagy merészség azt állítani, hogy nemcsak a Biorex K+F mûködése limitált, hanem hogy lényegében egyetlen hazai gyógyszergyár sem képes kilépni az ábrán satírozottan jelölt kategóriából. E megállapítást az a tény is erôsíti, hogy a klinikai fázis lebonyolítása nem pusztán pénz kérdése. Ma egyetlen hazai gyógyszercég sem rendelkezik megfelelô orvosmenedzseri gárdával, klinikai hálózattal, multicentrikus vizsgálati tapasztalattal és készséggel ahhoz, hogy a legfejlettebb országok gyógyszerhatóságainak igényeit is biztonsággal kielégítô dokumentációt fejlesszenek ki az átlagidôn belül.

A témától való optimális idöben történô megválásnak még egy (harmadik) alapvetô indoka is van. A regisztrált gyógyszert a lehetõ legrövidebb idôn belül a lehetõ legtöbb országban be kell vezetni a piacon. A szabadalmi oltalmi idõ hátralévô részének optimális kihasználása teszi ezt szükségessé, mivel a védettségi idõ lejártáig érhetô el igazi extraprofit, utána elindul a generikusok ismert küzdelme és a piac újrafelosztása. E piaci tevékenységet megfelelôen ma már csak multinacionális vagy relatíve nagy piaci jelenléttel rendelkezô közepes gyógyszergyár képes megfelelôen megoldani. Ezért célszerû az erre alkalmas céggel idôben megállapodni. A cost-benefit elv itt fokozottan érvényesül.

A Biorex licenc-megállapodást kötött az Abbott Laboratories-zal a Bimoclomol gyártási és forgalmazási jogairól. Az Abbott a továbbiakban a hátralévô klinikai vizsgálatokat, gyógyszer-regisztrációt, és forgalomba hozatalhoz szükséges minden lépést elvégez. A szerzôdés nem pusztán a Bimoclomolról szóló licencszerzôdés, hanem hosszú távú kutatási-együttmûkôdési megállapodást is tartalmaz, továbbá külön szerzõdés szól a Biorex tõkésítésérôl, melynek keretében többek közt az Abbott 28 millió USD értékben új Biorex részvényeket is vásárolt.

A Biorex a Bimoclomol kutatás-fejiesztés második éve végén kockázati tôke bevonásával biztosította a téma finanszírozásának következô 3,5-4 éves szakaszát. Erre döntõen befektetô cég, az Elsô Magyar Alap (EMA) – a Biorex jelenlegi fõ részvényese – vállalkozott. Az EMA optimális partnerként, professzionális módon segítette a K+F folyamat elôrehaladását.

Gyakran hangzik el hazai gyógyszerkutató körökben, hogy a K+F folyamat finanszírozásában az állami támogatás korábbi mértékét vissza kell állítani, nagyobb anyagi segítséget várnak például az OMFB-tôl, ill. egyéb központi forrásokból. Úgy gondolom – és a Bimoclomol K+F folyamata, finanszírozási tapasztalata ezt alátámasztja –, hogy a központi segítségvárás hiú ábránd. Még ha az állam csodával határos módon a realitások talaján mindent meg is tenne, akkor sem tudná megoldani új, originális gyógyszerek K+F finanszírozását. Ezt sehol a világon nem így kezelik, csak az induló állapotok segítésében érhetô tetten állami szerepvállalás.
Ha a kérdést csak az új originális molekulák gyógyszerkutatására egyszerûsítjük és az alkalmazott, technológiai kutatás-fejlesztést (melynek finanszirozása a gyárak révén megoldott), valamint az állam által úgy-ahogy támogatott gyógyszer-alapkutatást (ha ilyenrõl egyáltalán beszélhetünk) nem tárgyaljuk, megállapítható, hogy egy komoly, a minimum kritériumoknak megfelelô originális kutatási téma, a 2. ábra költségeit tekintve, semmiképpen sem finanszírozható állami forrásból (ez ugyanis több tízmillió dollár), erre csak a kockázati tôke alkalmas.

Az is nyilvánvaló, hogy a kutatás legelsõ, kezdeti szakaszát a kutatóhelyek saját erõbôl jelenleg is meg tudják oldani. Az ígéretes témák kiszûrése utáni továbblépés küzd alapvetô anyagi gondokkal.

Szembe kell nézni azonban minden gyógyszerkutatásban mûködônek azzal a ténnyel, hogy ha kiválasztott témáját a kezdeti eredmények után valamilyen csekély támogatással elôrébb tudja vinni, óhatatlanul bekövetkezik az a pont, ahol komoly pénzráfordítás kell a továbblépéshez, mely kutatói lelkekbe, sorsokba vágó könyörtelen rostát jelent. Az állami támogatás legfeljebb azt teszi lehetôvé, hogy a K+F téma szakmai információi olyan dokumentáltsági állapotot érjenek el, mellyel az új gyógyszerjelölt esélyei több-kevesebb biztonsággal megítélhetôk és a kockázatitõke-befektetôk pozitív döntést hozhatnak.

A Biorex példája és a Bimoclomolból leszûrhetô tanulságok azt mutatják, hogy a kockázati tôke bevonását egy olyan sokoldalú, bemutató, elõkészítô szakasznak kell megelôznie, amely minden – a cikk elsô felében, a témaválasztás fejezetben részben felsorolt – fontos paramétert figyelembe vesz és a jövôbeli esélyeknek megfelelôen értékei. A témának abban az esetben van csak esélye finanszírozásra (kockázati tôkére), ha e sokoldalú kritikát képes kiállni. Ezzel a kutatók jelentôs része azonban már nem szívesen néz szembe.

***

A Biorex a Bimoclomol révén a hazai gyógyszerkutatás történetének legértékesebb licenceladását realizálta. A cég a Bimoclomol-kutatás bázisán ma már saját, egyedi kutatási arculatú, sokirányú témákkal rendelkezõ gyógyszerkutató hellyé vált.

A cég a hazai gyógyszerkutatásban olyan utat választott, mely a fejlett országokban természetes, itthon és Kelet-Európában is azonban még egyedi, ezért úttörô munkát igényelt. Az itt kiemelt tanulságok és tapasztalatok talán hozzásegítik az érdekelteket a jövôbeni még eredményesebb gyógyszer K+F-tevékenységhez, és igazolják, hogy a fenti út járható.